12/11/2024
Professoressa Silvia Giordano
Il Nobel 2024 per la medicina è stato assegnato agli statunitensi Victor Ambros e Gary Ruvkun per la scoperta dei microRNA (miRna), molecole chiave nella regolazione dell’espressione genica.
Un riconoscimento che coinvolge anche l’Istituto di Candiolo – IRCCS, dove le ricerche sui miRna mirano a fermare i meccanismi tumorali alla radice, grazie al sostegno della Fondazione Piemontese per la Ricerca sul Cancro.
I microRNA non agiscono sempre a favore dell’organismo: in alcuni casi possono favorire lo sviluppo di diverse patologie, inclusi molti tipi di cancro. Comprendere il loro meccanismo d’azione apre a nuove e più efficaci strategie terapeutiche.
Secondo la professoressa Silvia Giordano, i microRNA agiscono come interruttori genetici e regolano un ampio numero di attività cellulari. Possono favorire l’insorgenza dei tumori sia per eccesso che per difetto nella loro espressione.
Gli oncologi studiano se, in una cellula tumorale, un determinato microRNA è presente in quantità anomale. L’obiettivo è riportarne l’espressione alla normalità per bloccare la progressione tumorale.
MicroRNA come farmaci: realtà e sperimentazioni
I microRNA non sono solo bersagli terapeutici: possono essere utilizzati direttamente come farmaci. A Candiolo, la traslazionalità — cioè il passaggio rapido dalla ricerca alla clinica — è una priorità.
Alcuni microRNA modificati sono già utilizzati per patologie oculari e sono in sperimentazione contro tumori come quello al polmone. Queste molecole sono rese più stabili grazie a modifiche chimiche che ne prolungano la permanenza nell’organismo.
Ogni gruppo di ricerca studia i miRna associati a tumori diversi. Si analizza il profilo di espressione genica, identificando i microRNA deregolati responsabili dell’insorgenza e della progressione tumorale.
Le recidive, spesso più resistenti alle terapie, sono studiate per identificare i microRNA alterati. Le cellule tumorali recidivanti si comportano come se avessero “imparato” a sfuggire ai farmaci tradizionali.
La professoressa Giordano e il suo team si concentrano sui microRNA che aumentano la capacità invasiva delle cellule tumorali. L’obiettivo è bloccarne l’azione e impedire la formazione di metastasi.
Il problema non è solo creare agenti efficaci, ma riuscire a distribuirli in modo uniforme in tutte le cellule tumorali. È qui che entra in gioco l’ingegnerizzazione dei microRNA sintetici e più stabili.
L’evoluzione della genomica: dai geni ai microRNA
Oggi, la genomica non si basa più solo sul DNA. I microRNA, molecole di RNA non codificante, giocano un ruolo cruciale nei processi cellulari. Altri membri di questa famiglia, come i long non coding RNA, stanno diventando centrali nella ricerca oncologica.
Una volta ignorati, i microRNA sono ora considerati fondamentali per la vita, regolando la differenziazione cellulare a partire dallo stadio embrionale. La ricerca mira oggi a comprendere l’intero “genoma oscuro” e le sue implicazioni mediche.
Maurizio Menicucci – Giornalista scientifico
